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CMK Certification (Suzhou) Co., Ltd11月8日,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Reblozyl (luspatercept–aamt)用于需要定期輸注紅細(xì)胞的成人β地中海貧血患者的治療。
β地中海貧血也稱為“庫利貧血”,是一種遺傳性血液病,可減少血紅蛋白的產(chǎn)生。血紅蛋白是一種含鐵蛋白,攜帶氧氣至全身細(xì)胞。在β地中海貧血患者中,低水平的血紅蛋白會使身體許多部位缺氧和貧血,從而導(dǎo)致皮膚蒼白、虛弱、疲勞和一些更為嚴(yán)重的并發(fā)癥。對β地中海貧血患者的支持性治療通常包括終身慢性輸血以維持生存和治療因輸血引起的鐵超載。帖超載會影響全身多處器官。
此次批準(zhǔn)主要基于336例需要輸注紅細(xì)胞的β地中海貧血患者,其中112例接受安慰劑治療。21%接受Reblozyl治療的患者輸血量至少減少了33%,而接受安慰劑治療的患者則減少了4.5%。輸血量的減少意味著患者在連續(xù)12周服用Reblozyl需要更少的輸血量。
Reblozyl常見的副作用有頭痛、骨痛、關(guān)節(jié)痛、乏力、咳嗽、腹痛、腹瀉和頭暈?;颊咴谑褂肦eblozyl時可能會出現(xiàn)高血壓。建議醫(yī)療保健專業(yè)人員在治療期間監(jiān)測患者的血壓,必要時開始抗高血壓治療。接受Reblozyl治療的患者應(yīng)監(jiān)測以防血栓形成。孕婦或哺乳期婦女禁用。

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